La minociclina, un antibiótico, mejora el comportamiento de los niños con Síndrome X Frágil

La minociclina, un antibiótico, mejora el comportamiento de los niños con Síndrome X Frágil


08 de abril 2013 - La minociclina, un más viejo, antibiótico de amplio espectro en la familia de las tetraciclinas, ofrece mejoras significativas como agente terapéutico para niños con síndrome de X frágil, según un estudio realizado por investigadores de la UC Davis MIND Institute ha encontrado. El hallazgo es importante, según los investigadores, ya que la minociclina está disponible con receta médica.

Después de tres meses de tratamiento con minociclina, los niños con síndrome X frágil tuvieron mayores mejorías en el comportamiento general, la ansiedad y el estado de ánimo relacionados con las conductas, en comparación con los niños con síndrome de X frágil que recibieron placebo en lugar del medicamento. El estudio fue dirigido por Mary jácena Leigh, profesor clínico asociado de pediatría conductual y del desarrollo de la investigación del cromosoma X frágil y el Centro de Tratamiento del Instituto MIND.

"Este estudio proporciona evidencia de la eficacia de este medicamento como un tratamiento específico para el síndrome de X frágil, con una larga historia de uso y que actualmente pueden ser recetados", dijo Leigh. "Otros estudios que examinaron los beneficios a largo plazo y los efectos secundarios son necesarias, tal vez en combinación con otros tratamientos educativos y los medicamentos que se están desarrollando para los individuos con la enfermedad".

La investigación fue publicada en línea hoy en el Diario de desarrollo y comportamiento Pediatrics, la revista de la Sociedad de Pediatría del Desarrollo y del Comportamiento.

El síndrome X frágil es la causa hereditaria más común de discapacidad intelectual, antiguamente denominada retraso mental, y es el líder conocido de un solo gen causa del trastorno del espectro autista. Los Estados Unidos Centros para el Control y la Prevención de las estimaciones que alrededor de 1 de cada 4.000 varones y las hembras tienen el trastorno. La condición es causada por una mutación en un único gen, FMR1, que se encuentra en el cromosoma X.

Para el presente estudio, 66 niños con síndrome de X frágil se asignaron al azar a tres meses de tratamiento con minociclina o un placebo inactivo. Después de tres meses, los participantes en el estudio fueron cambiados a otro tratamiento. Los padres y los médicos no sabían qué tratamiento que el niño recibió hasta la finalización del estudio.

Cincuenta y cinco pacientes completaron el estudio. Los niños tuvieron mejorías pequeñas pero significativas en ciertas áreas durante el tratamiento con minociclina, en comparación con el placebo. En particular, se obtuvieron mejores resultados en la Escala de Impresión Clínica Global, en el que los médicos y los padres calificaron su impresión general del estado de los pacientes.

Los niños que toman minociclina también tuvieron una mayor mejoría en las conductas relacionadas con la ansiedad y el estado de ánimo, según la clasificación de los padres. Otros resultados no fueron significativamente mejores con minociclina, incluyendo los problemas de conducta y el funcionamiento verbal.

Los efectos secundarios fueron generalmente similares entre los grupos, sin efectos adversos graves. Minocycline puede causar decoloración de los dientes - un efecto secundario conocido de antibióticos minociclina y afines - que se observó en ambos grupos de tratamiento.

"Algunos niños respondieron muy bien a la minociclina, mientras que otros no, así que ahora están estudiando los biomarcadores que pueden ayudar a determinar quién será un respondedor", dijo Randi Hagerman, director médico del MIND Institute y autor principal del estudio.

La minociclina es un antibiótico más viejo y más comúnmente se utiliza para el tratamiento de acné severo. Los estudios realizados en modelos animales y estudios iniciales en humanos han sugerido que podría tener efectos beneficiosos en el tratamiento de la frágil X. También se ha estudiado como un tratamiento potencial neuroprotector para otras condiciones, tales como la esclerosis múltiple.

Otros tratamientos para la condición de que se están investigando incluyen una clase de medicamentos llamados agonistas y agonistas mGluR5 GABA, como ganaxolona o arbaclofen, que también se estudian en el Instituto MIND. Sin embargo, la minociclina es el único tratamiento dirigido X frágil disponibles con receta médica. Debido a su larga historia de uso, los efectos secundarios y las características de seguridad de la minociclina son bien conocidos.

Otros autores del estudio incluyen V. Nguyen Danh, Mu Yi, Schneider Andrea, Checki Tasleem, Polussa Jonathan, Paul Doucet, Tassone Flora, Susan M. Rivera, Hessl David, y Randi J. Hagerman, todos de la UC Davis y Tri Indah Winarni de Diponegoro Universidad de Indonesia.

El estudio fue financiado por la National Fragile X Foundation, subvención UL1 TR000002 del Centro Nacional para el Avance de las Ciencias traslacional (Nguyen), Formación Interdisciplinar de Investigadores del autismo 5T32MH073124 (Leigh), una caja de herramientas de medidas de resultado de los ensayos de tratamientos focalizados en niños 3UL1 RR024146- 04S4, y el X frágil Centro de Investigación de subvención HD02274.

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