la minociclina en sindrome x fragil, resultados extraordinarios
Enviado por Paco el Abu
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la minociclina en sindrome x fragil, resultados extraordinarios 30-September-2012 22:49 |
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Llevado por los investigadores en el instituto de la MENTE de Uc Davis, el estudio examinó las observaciones de los padres de las respuestas de sus niños a la minociclina -- no la eficacia de tratar a pacientes con la droga. Sin embargo, los investigadores dijeron que los resultados del estudio son extremadamente prometedores. Llevaron a un ensayo clínico placebo-controlado de tratar a gente con X frágil con minociclina, financiado por la fundación frágil nacional de X.
El “tratamiento de la minociclina en pacientes con síndrome frágil de X y la exploración de las medidas del resultado” se publica en la aplicación de septiembre de 2010 el diario americano de inhabilidades intelectuales y de desarrollo. En el estudio, los padres se relacionan que después de ser tratado para un promedio de tres meses, sus niños demostraron mejoras en su uso de la lengua, de los niveles de la atención y del comportamiento, mientras que experimenta sobre todo efectos secundarios suaves.
“Este examen preliminar demostró mejoras en participantes, sin embargo, un ensayo clínico controlado es necesario comparar la eficacia de tratar a pacientes con minociclina al tratamiento con un placebo,” dijo Randi Hagerman, silla dotada X frágil, director médico del instituto de la MENTE de Uc Davis y uno de los expertos principales del mundo en síndrome frágil de X.
El síndrome frágil de X es un desorden genético, el resultado de un defecto en el cromosoma de X. Se estima para afectar a 1 en 3.600 varones y a 1 en 4.000 hembras. Una mitad de todos los niños con síndrome frágil de X desarrolla autismo y el aproximadamente 5 por ciento de niños con un desorden del autismo-espectro tiene X. frágil.
La condición causa una gama de inhabilidades, de desordenes de aprendizaje a la debilitación intelectual suave-a-severa (retraso mental) y a los problemas del comportamiento y emocionales. También se asocia a ciertas características físicas, incluyendo los oídos prominentes y los empalmes flexibles del dedo. Los síntomas son típicamente más severos en muchachos que en muchachas.
La minociclina es una de las medicaciones lo más comúnmente posible prescritas para el acné adolescente y ha sido funcionando desde su introducción en los años 60. La droga también se ha encontrado para tener calidades neuroprotective y en los modelos animales mejora enfermedades neurodegenerative como Parkinson y Huntington. El interés en su uso en pacientes humanos con X frágil se aflojó después de que un estudio 2009 encontrara que la minociclina mejoró la cognición en los ratones genético dirigidos para tener X. frágil. El autor mayor de ese estudio era Iryna M. Ethell de la orilla del UC, que también es autor con Hagerman de la investigación actual.
Ethell y sus colegas en 2009 encontraron que la minociclina baja los niveles de la metaloproteinasa 9 (MMP9) de la matriz, una enzima presente en el cerebro normal cuya niveles y actividad sobre-se expresa en el ratón frágil de X. MMP9 inhibe el desarrollo de las estructuras llamadas las espinas dorsales dendríticas, proyecciones en forma de hongo minúsculas en los finales de las sinapsis que permiten que las células de los nervios comuniquen. Bajando la cantidad y la actividad de MMP9 consolida las espinas dorsales dendríticas y mejora el establecimiento y el mantenimiento de circuitos en el cerebro.
“Es realmente emocionante ver usos como el de nuestra investigación del ratón-modelo,” Ethell dijo.
Para el estudio del padre, Hagerman prescribió la minociclina a los pacientes en la investigación frágil de X y al centro del tratamiento en el instituto de la MENTE. A sus médicos del primario-cuidado trataron a otros participantes a otra parte. El estudio incluyó a un total de 53 pacientes, tres de quién cayó hacia fuera después de algunos días debido a efectos secundarios. Los 50 participantes restantes, siete hembras y 43 varones, tomaron la droga para entre dos semanas y 20 meses, con dosificaciones de 25 a 200 miligramos por día. Los participantes se extendieron en edad a partir de 4 meses a 25 años.
El cincuenta y cuatro por ciento de los padres de los participantes dijo que sus niños demostraron mejoras en su uso de la lengua. El cincuenta por ciento dijo las capacidades de concentración de sus niños mejoradas. El cuarenta y cuatro por ciento dijo que el por ciento mejorado y 30 de la comunicación social de sus niños dijo los niveles de la ansiedad de sus niños disminuidos. La mayoría dicho sus niños experimentó efectos secundarios suaves, tales como un malestar estomacal. Hagerman tenía quiso aprender si los pacientes experimentarían la descoloración del diente común a los individuos que usan las tetraciclinas. Los informes de esos efectos secundarios eran mínimos.
En informes anecdóticos, los padres dijeron que después de tomar a minociclina sus niños utilizaron más lengua, tenían discurso más claro y eran más comprensibles. Algunos dijeron que sus niños “hacían más conversacionales, articulados y habladores,” los estados del estudio. Los padres también divulgaron que sus niños eran enfocados y “tenía capacidades de concentración más largas al jugar, haciendo la preparación o participando en otra actividad.”
Los resultados del estudio incitaron la fundación frágil nacional de X financiar un de dos años, estudio experimental $100.000 del uso de la minociclina en gente con el X. frágil. El estudio está examinando la eficacia de usar el antibiótico para tratar a niños entre las edades de 4 y 16.
“La fundación frágil nacional de X se honra para poder apoyar un proyecto de investigación que tenga el potencial para traer la mejora significativa, en relativamente un corto período de tiempo, a los individuos con síndrome frágil de X,” dijo a director ejecutivo Roberto Miller. “Sabemos que excitan a las familias también sobre esta posibilidad. Una meta de la fundación frágil nacional de X es mover la investigación delantera que traduce brechas científicas a tratamientos a corto plazo -- y este estudio tiene el potencial para hacer apenas eso.”
El estudio fue conducido en colaboración con el autor importante Agustini Utari, compañero en el instituto de la MENTE de Uc Davis del centro para la investigación biomédica, la universidad de Diponegoro, Indonesia, en donde el predominio del síndrome frágil de X aparece ser alto. Utari ha vuelto a Indonesia, en donde ella planea conducir un estudio de la minociclina.
“Soy muy emocionado sobre la oportunidad de traer un estudio de la minociclina y X frágil a Indonesia,” Utari dijo.
Otros autores del estudio incluyen Weerasak Chonchaiya, Susan M. Rivera y Andrea Schneider del instituto de la MENTE de Uc Davis; Sultana M.H. Faradz del centro para la investigación biomédica, universidad de Diponegoro, Indonesia; y Danh V. Nguyen, departamento de ciencias de la salud pública, Uc Davis.
El estudio fue financiado por concesiones del centro nacional de los E.E.U.U. para los recursos de la investigación, los institutos nacionales de la salud y la administración de salud y humanos de los servicios de las inhabilidades de desarrollo y de la fundación frágil nacional de X. El financiamiento también fue recibido del centro para la investigación biomédica, la universidad de Diponegoro y la oficina del planeamiento y de la cooperación extranjeros, el ministerio de la educación nacional, República de Indonesia.
El “tratamiento de la minociclina en pacientes con síndrome frágil de X y la exploración de las medidas del resultado” se publica en la aplicación de septiembre de 2010 el diario americano de inhabilidades intelectuales y de desarrollo. En el estudio, los padres se relacionan que después de ser tratado para un promedio de tres meses, sus niños demostraron mejoras en su uso de la lengua, de los niveles de la atención y del comportamiento, mientras que experimenta sobre todo efectos secundarios suaves.
“Este examen preliminar demostró mejoras en participantes, sin embargo, un ensayo clínico controlado es necesario comparar la eficacia de tratar a pacientes con minociclina al tratamiento con un placebo,” dijo Randi Hagerman, silla dotada X frágil, director médico del instituto de la MENTE de Uc Davis y uno de los expertos principales del mundo en síndrome frágil de X.
El síndrome frágil de X es un desorden genético, el resultado de un defecto en el cromosoma de X. Se estima para afectar a 1 en 3.600 varones y a 1 en 4.000 hembras. Una mitad de todos los niños con síndrome frágil de X desarrolla autismo y el aproximadamente 5 por ciento de niños con un desorden del autismo-espectro tiene X. frágil.
La condición causa una gama de inhabilidades, de desordenes de aprendizaje a la debilitación intelectual suave-a-severa (retraso mental) y a los problemas del comportamiento y emocionales. También se asocia a ciertas características físicas, incluyendo los oídos prominentes y los empalmes flexibles del dedo. Los síntomas son típicamente más severos en muchachos que en muchachas.
La minociclina es una de las medicaciones lo más comúnmente posible prescritas para el acné adolescente y ha sido funcionando desde su introducción en los años 60. La droga también se ha encontrado para tener calidades neuroprotective y en los modelos animales mejora enfermedades neurodegenerative como Parkinson y Huntington. El interés en su uso en pacientes humanos con X frágil se aflojó después de que un estudio 2009 encontrara que la minociclina mejoró la cognición en los ratones genético dirigidos para tener X. frágil. El autor mayor de ese estudio era Iryna M. Ethell de la orilla del UC, que también es autor con Hagerman de la investigación actual.
Ethell y sus colegas en 2009 encontraron que la minociclina baja los niveles de la metaloproteinasa 9 (MMP9) de la matriz, una enzima presente en el cerebro normal cuya niveles y actividad sobre-se expresa en el ratón frágil de X. MMP9 inhibe el desarrollo de las estructuras llamadas las espinas dorsales dendríticas, proyecciones en forma de hongo minúsculas en los finales de las sinapsis que permiten que las células de los nervios comuniquen. Bajando la cantidad y la actividad de MMP9 consolida las espinas dorsales dendríticas y mejora el establecimiento y el mantenimiento de circuitos en el cerebro.
“Es realmente emocionante ver usos como el de nuestra investigación del ratón-modelo,” Ethell dijo.
Para el estudio del padre, Hagerman prescribió la minociclina a los pacientes en la investigación frágil de X y al centro del tratamiento en el instituto de la MENTE. A sus médicos del primario-cuidado trataron a otros participantes a otra parte. El estudio incluyó a un total de 53 pacientes, tres de quién cayó hacia fuera después de algunos días debido a efectos secundarios. Los 50 participantes restantes, siete hembras y 43 varones, tomaron la droga para entre dos semanas y 20 meses, con dosificaciones de 25 a 200 miligramos por día. Los participantes se extendieron en edad a partir de 4 meses a 25 años.
El cincuenta y cuatro por ciento de los padres de los participantes dijo que sus niños demostraron mejoras en su uso de la lengua. El cincuenta por ciento dijo las capacidades de concentración de sus niños mejoradas. El cuarenta y cuatro por ciento dijo que el por ciento mejorado y 30 de la comunicación social de sus niños dijo los niveles de la ansiedad de sus niños disminuidos. La mayoría dicho sus niños experimentó efectos secundarios suaves, tales como un malestar estomacal. Hagerman tenía quiso aprender si los pacientes experimentarían la descoloración del diente común a los individuos que usan las tetraciclinas. Los informes de esos efectos secundarios eran mínimos.
En informes anecdóticos, los padres dijeron que después de tomar a minociclina sus niños utilizaron más lengua, tenían discurso más claro y eran más comprensibles. Algunos dijeron que sus niños “hacían más conversacionales, articulados y habladores,” los estados del estudio. Los padres también divulgaron que sus niños eran enfocados y “tenía capacidades de concentración más largas al jugar, haciendo la preparación o participando en otra actividad.”
Los resultados del estudio incitaron la fundación frágil nacional de X financiar un de dos años, estudio experimental $100.000 del uso de la minociclina en gente con el X. frágil. El estudio está examinando la eficacia de usar el antibiótico para tratar a niños entre las edades de 4 y 16.
“La fundación frágil nacional de X se honra para poder apoyar un proyecto de investigación que tenga el potencial para traer la mejora significativa, en relativamente un corto período de tiempo, a los individuos con síndrome frágil de X,” dijo a director ejecutivo Roberto Miller. “Sabemos que excitan a las familias también sobre esta posibilidad. Una meta de la fundación frágil nacional de X es mover la investigación delantera que traduce brechas científicas a tratamientos a corto plazo -- y este estudio tiene el potencial para hacer apenas eso.”
El estudio fue conducido en colaboración con el autor importante Agustini Utari, compañero en el instituto de la MENTE de Uc Davis del centro para la investigación biomédica, la universidad de Diponegoro, Indonesia, en donde el predominio del síndrome frágil de X aparece ser alto. Utari ha vuelto a Indonesia, en donde ella planea conducir un estudio de la minociclina.
“Soy muy emocionado sobre la oportunidad de traer un estudio de la minociclina y X frágil a Indonesia,” Utari dijo.
Otros autores del estudio incluyen Weerasak Chonchaiya, Susan M. Rivera y Andrea Schneider del instituto de la MENTE de Uc Davis; Sultana M.H. Faradz del centro para la investigación biomédica, universidad de Diponegoro, Indonesia; y Danh V. Nguyen, departamento de ciencias de la salud pública, Uc Davis.
El estudio fue financiado por concesiones del centro nacional de los E.E.U.U. para los recursos de la investigación, los institutos nacionales de la salud y la administración de salud y humanos de los servicios de las inhabilidades de desarrollo y de la fundación frágil nacional de X. El financiamiento también fue recibido del centro para la investigación biomédica, la universidad de Diponegoro y la oficina del planeamiento y de la cooperación extranjeros, el ministerio de la educación nacional, República de Indonesia.
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