tratamiento de trastornos cognitivos que utilizan tecnologías de reemplazo Reelin desarrollado por el Dr. Edwin Weeber,

OTRO PASO MAS
Agilis Biotherapeutics y la Universidad del Sur de Florida Entra en todo el mundo, Contrato de licencia exclusiva para el Tratamiento de los Trastornos Cognitivos el uso de terapias basadas en Reelin
Agilis amplía Pipeline de ADN Terapéutica para los Trastornos del Sistema Nervioso Central raras

17 de septiembre 2015 07:30 PM Eastern Daylight Time
CAMBRIDGE, Mass .-- (BUSINESS WIRE) - Agilis Biotherapeutics, LLC (Agilis), una compañía de biotecnología avanzar la terapéutica de ADN innovadores para enfermedades genéticas raras que afectan el sistema nervioso central (SNC), ha anunciado hoy que la compañía ha llegado a un acuerdo de licencia mundial exclusiva con la Universidad del Sur de Florida (USF) para el tratamiento de trastornos cognitivos que utilizan tecnologías de reemplazo Reelin desarrollado por el Dr. Edwin Weeber, PhD, Director de la Neurobiología del Aprendizaje y la Memoria y responsable científico de la USF Salud Byrd Alzheimer Instituto de la Universidad del Sur de Florida. Reelin es una importante proteína de señalización extracelular que se ha demostrado en numerosos estudios para afectar a las vías bioquímicas implicadas con la memoria, el aprendizaje y la cognición. Dr. Weeber y sus colegas han publicado recientemente evidencia sobre los efectos cognitivos positivos de sustitución de proteína Reelin en un modelo de ratón del síndrome de Angelman. Los resultados apoyan la hipótesis de que la disfunción y defectos de aprendizaje y la memoria asociados con el síndrome de Angelman cerebro son potencialmente reversible. Por otra parte, además de síndrome de Angelman, Reelin puede ser un factor crítico en el tratamiento de otros trastornos del SNC asociados con la disminución cognitiva tales como el síndrome del cromosoma X frágil, la esquizofrenia y la enfermedad de Alzheimer (Hethorn et al, Eur. J. Neurosci., 2015). Según el acuerdo de licencia con la USF, Agilis también patrocinará la investigación con el Dr. Weeber para avanzar en el potencial clínico de Reelin en una gama de indicaciones del sistema nervioso central, incluyendo la rara enfermedad de Síndrome X Frágil.

"Agilis tiene el honor de ampliar nuestra relación con el Dr. Weeber y USF y construir sobre sus ideas seminales en el deterioro cognitivo"

"Estamos encantados de estar trabajando con el Dr. Weeber en esta importante área de investigación", dijo Gregory Robinson, PhD, director científico Agilis '. "Dr. Weeber es un experto en trastornos cognitivos, y su ciencia es novedosa y convincente. Esta licencia ofrece Agilis con una excelente plataforma para el desarrollo de terapias basadas en Reelin que tienen el potencial de mejorar significativamente la disfunción cognitiva y la calidad de vida de los pacientes ".

"Reelin representa una nueva oportunidad para tratar trastornos del SNC asociados a disminuciones cognitivas", agregó el Dr. Weeber. "Nuestra investigación ha demostrado que la administración Reelin aborda muchos de los síntomas neurológicos de AS, y puede desempeñar un papel en el tratamiento de otras enfermedades raras como el síndrome de X frágil y las indicaciones más grandes, como la esquizofrenia o la enfermedad de Alzheimer".

"Agilis tiene el honor de ampliar nuestra relación con el Dr. Weeber y USF y construir sobre sus ideas seminales en el deterioro cognitivo", el Dr. Mark Pykett, Presidente y Consejero Delegado de Agilis, comentó. "La adición de esta tecnología a nuestra cartera mejora nuestra misión corporativa de desarrollar curas funcionales para las enfermedades genéticas raras del SNC. A medida que ampliamos nuestros programas, estamos aumentando continuamente nuestras tecnologías diferenciadas, habilidades y capacidades en el tratamiento de trastornos del SNC raras con las estrategias terapéuticas de ADN innovador. El programa Reelin, en colaboración con el Dr. Weeber y USF, mejora nuestra posición en el suministro de soluciones a los pacientes a través del espectro de enfermedades del sistema nervioso central ".

Acerca Reelin

Reelin es una importante proteína de señalización extracelular que se ha demostrado en numerosos estudios para afectar a las vías bioquímicas implicadas con la memoria, el aprendizaje y la cognición. Reelin interactúa con el receptor de ApoE 2 y el VLDL Receptor resultante en la dimerización y la señalización aguas abajo. Se influye en la maduración de los receptores de NMDA y la inserción de los receptores AMPA en los terminales nerviosos, la promoción de la plasticidad sináptica y facilitar el crecimiento de neuritas. Reelin también puede ayudar con el mantenimiento de la función apropiada de las proteínas tau dentro de las neuronas mediante la promoción de su hypophosphorylation y puede mitigar los efectos de los agregados de beta-amiloide fuera de las neuronas, ambos de los cuales han demostrado desempeñar un papel importante en la función cognitiva.

Acerca de Agilis Biotherapeutics, LLC

Agilis avanza la terapéutica de ADN innovadores diseñados para proporcionar eficacia a largo plazo para los pacientes con debilitantes, enfermedades genéticas a menudo fatales, raras que afectan el sistema nervioso central. Nuestras terapias están diseñados para impartir beneficios clínicos sostenibles, y potencialmente una cura funcional, mediante la inducción de la expresión persistente de un gen terapéutico. La tecnología de la compañía está dirigido a la focalización y la restauración de la función de los genes perdidos precisa, evitando al mismo tiempo fuera de objetivo efectos no deseados. Nuestra estrategia integrada aumenta la eficacia del desarrollo de terapias de ADN en terapias génicas seguros, dirigidos que permitan alcanzar la eficacia a largo plazo y permiten a los pacientes a permanecer asintomáticos sin tratamiento invasivo continuo. Programas de enfermedades raras Agilis 'se centran en la terapia génica para la Ataxia de Friedreich, Síndrome de Angelman y el síndrome de X frágil, enfermedades genéticas raras que incluyen déficits neurológicos graves y resultan en condiciones físicamente debilitantes. La ataxia de Friedreich es la ataxia hereditaria más común con un estimado de 5.000 a 10.000 pacientes en los EE.UU. se estima que hay entre 10.000 y 15.000 personas que viven con el Síndrome de Angelman en los EE.UU.. Síndrome X Frágil es la causa más común conocida de retraso mental hereditario con un estimado de 64.000 pacientes que viven en los EE.UU.

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Declaración de puerto seguro

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