ínformación sobre ensayo clínico

Acabo de leer en facebook información acerca del ensayo clínico, lo copio a continuación



Angelman Syndrome Ireland


CLINICAL TRIAL FOR ANGELMAN SYNDROME: I have been inundated with requests to post the information that Dr Weeber shared at the parents Q&A. There will be official information available in the coming days so please take this as a parent's understanding and await verification: Dr Weeber and his team intend to start a clinical trial of "Compound C3" in early 2012 The details are as follows: - The trial will evaluate the effectiveness of an FDA approved drug to recover cognitive and motor function in humans with Angelman Syndrome - This is the next phase after successful outcomes in trialing this drug in an adult mouse model with AS - The clinical trial will be based in Tampa Florida USA - There will be 24 participants taking part - The trial will be very short - several months duration - Candidates must have a confirmed diagnosis of Angelman Syndrome - Candidates will be between 4-12 years old - Seizure activity must be under control - People with AS participating in another clinical trial are not eligible to apply - Of the 24 people there will be a split into 2 groups of 12 - A crossover study will be conducted with these 2 groups as follows: - Group 1 will get the drug for 1st half of trial followed by placebo for 2nd half - Group 2 will get placebo for 1st half followed by drug for 2nd half of trial - 2 sets of EEG will be carried out on candidates during the trial - Expect to see improvements in the key indicators in about 3 weeks if results are in line with mouse model - Analysis and statistics to follow including positive outcomes and any negative/adverse effects. - Will be ready to enter next phase to broaden the sample group in the latter half of 2012 - NOTE: This is a layperson overview of the trial but all full & correct information will be posted on.[clinicaltrials.gov]

Hago una traducción rápida para los que no sabéis inglés. Lo que viene a decir es que el ensayo clínico comenzará a principios del 2012 y que se hará en Tampa - Florida - USA. habrá 24 participantes de edades comprendidas entre los 4 y los 12 años que deben tener confirmado el síndrome, tener bien controladas las crisis epilépticas, no pueden participar niños que esten participando en otros ensayos clínicos. De los 24 niños se van a dividir en 2 grupos de 12 niños cada uno, el grupo 1 se le dará el compuesto durante la primera mitad del ensayo y placebo en la segunda y el grupo 2 al revés, se le dará placebo durante la primera mitad y el compuesto durante la segunda parte. Se les van a hacer electroencefalogramas durante el ensayo. Se esperan ver mejorías en 3 semanas si los resultados son como en el modelo de ratón. Se comunicarán los efectos positivos y negativos/adversos. Se cree podrán comenzar la siguiente fase ampliando el grupo en la segunda mitad del 2012. Toda la información será publicada en [clinicaltrials.gov].

Besos

María - Elena 27 (del +)
Madrid
[www.angel-man.com]

ayyyyyyyyyyyyyyy dios solo puedo decir esto aayyyyyyyyyyy estoy que no me lo creo se me saltan las lagrimos de verdad no puedo poner nada mas besinos FAMILIA

Uy que poquito falta.
Pero yo me pregunto :a los papás de los participantes ¿no les debe de dar un poco de miedo?

Amparo-Joan
Sant Cugat del Vallès (Barcelona)

Me parece un sueño, y Daniela solo tiene 4 años.
No me quiero ni imaginar como os sentiréis los que tenéis hijos mas mayores y habéis convivido con la enfermedad mas años, tiene que ser una alegría inmensa.
Dentro de nada lo celebraremos.
Un saludo.

Que alegria ojala salga bien y las pruebas salga faborable,¡¡¡¡¡¡no me inmagino ,mi Jesus haciendo cosas como un niño normal

seria lo mas grande para todos los niños con este sindrome

QUE SUPER ALEGRIA HABER SI ES VERDAD QUE FALTA POCO Y CONVERTIMOS NUESTROS SUEÑOS EN REALIDAD.UN BESAZO JULIA LA MAMA DE ALVARO .

Agradecemos tu información Maria !! y las buenas noticias ! esperamos los resultados esperanzados

Un abrazo .