Y porque no en Angelman " es posible segun deduzco de este articulo "
Enviado por Paco el Abu
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Y porque no en Angelman " es posible segun deduzco de este articulo " 23-May-2012 14:25 |
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Investigación con células madre prepara el terreno para el Progreso En Lidiando con X Frágil
ScienceDaily (22 de mayo de 2012) - Investigadores de la Universidad Hebrea de Jerusalén han logrado, por primera vez, la generación de células neuronales a partir de células madre de pacientes X frágil. El descubrimiento allana el camino para la investigación que estudiará la restauración de la expresión genética normal en pacientes X frágil.
La ausencia de expresión del gen FMR1 es causada por una mutación en los elementos reguladores que rigen su expresión. La adición anormal de los grupos metilo químicos a los elementos de regulación hace que el silenciamiento de genes en los pacientes, que culminó con retraso mental severo.
Una posible manera de ayudar a los pacientes es encontrar compuestos que aclararán los grupos metilo anormales de los elementos reguladores y reactivar la expresión del gen normal. En su trabajo, los investigadores de la Universidad Hebrea han identificado un compuesto químico que restaura la expresión del gen normal, específicamente en las células neuronales, el tipo celular más afectado en los pacientes.
La investigación se llevó a cabo en el laboratorio de Nissim Benvenisty, el profesor Herbert Cohn de Investigación del Cáncer en la Universidad Hebrea, por el estudiante de doctorado Ori Bar-Nur y el estudiante Inbal Caspi. Ellos demostraron, por primera vez, la generación de las células neuronales del cerebro de los pacientes del síndrome de X frágil en una cultura de plato. De este modo, fueron capaces de encontrar una sustancia que restaura la expresión del gen normal en las células de los pacientes.
En un estudio previo realizado en el laboratorio Benvenisty, una nueva tecnología se utilizó para inducir a las células madre pluripotentes a partir de células de la piel de pacientes con X frágil. Las células madre pluripotentes tienen la asombrosa capacidad de diferenciarse en cualquier tipo de célula humana en una cultura plato.
En su último estudio (publicado en el Journal of Molecular Cell Biology), los investigadores se aprovecharon de esta capacidad para convertir las células madre en células neuronales del cerebro. Después de generar las células, que examinaron varias sustancias químicas con el objetivo de encontrar una que restaurar la expresión normal de gen FMR1. Se demostró que la sustancia 5-azaC fue capaz de borrar los grupos metilo de los elementos reguladores del gen, permitiendo la restauración eficiente de expresión FMR1 en tanto tallo y las células neuronales del cerebro.
La sustancia 5-azaC ha sido conocido durante muchos años para desactivar los grupos metilo de los elementos reguladores de genes, y también es un fármaco ya establecido para otras enfermedades. Sin embargo, esta es la primera vez que se ha demostrado con éxito para borrar la metilación en las neuronas o células madre de pacientes X frágil.
Además, los investigadores fueron capaces de demostrar que la expresión de genes se mantiene incluso después de 5-azaC retirada, lo que no hay necesidad de administrar continuamente. Esto plantea esperanzas para el uso del compuesto como un fármaco potencial para el beneficio de los pacientes X frágil.
De acuerdo con Bar-Nur, "Todavía hay una brecha importante entre la restauración de la expresión génica en las células cultivadas de los pacientes y su restauración en los pacientes, sin embargo, la constatación de que es posible restaurar la expresión génica en las células neuronales allana el camino para más el estudio de su restauración en los pacientes ". Y concluye: "Las nuevas tecnologías desarrolladas en los últimos años en el campo de células madre nos permiten llevar a cabo investigaciones que no era posible hasta hace poco."
ScienceDaily (22 de mayo de 2012) - Investigadores de la Universidad Hebrea de Jerusalén han logrado, por primera vez, la generación de células neuronales a partir de células madre de pacientes X frágil. El descubrimiento allana el camino para la investigación que estudiará la restauración de la expresión genética normal en pacientes X frágil.
La ausencia de expresión del gen FMR1 es causada por una mutación en los elementos reguladores que rigen su expresión. La adición anormal de los grupos metilo químicos a los elementos de regulación hace que el silenciamiento de genes en los pacientes, que culminó con retraso mental severo.
Una posible manera de ayudar a los pacientes es encontrar compuestos que aclararán los grupos metilo anormales de los elementos reguladores y reactivar la expresión del gen normal. En su trabajo, los investigadores de la Universidad Hebrea han identificado un compuesto químico que restaura la expresión del gen normal, específicamente en las células neuronales, el tipo celular más afectado en los pacientes.
La investigación se llevó a cabo en el laboratorio de Nissim Benvenisty, el profesor Herbert Cohn de Investigación del Cáncer en la Universidad Hebrea, por el estudiante de doctorado Ori Bar-Nur y el estudiante Inbal Caspi. Ellos demostraron, por primera vez, la generación de las células neuronales del cerebro de los pacientes del síndrome de X frágil en una cultura de plato. De este modo, fueron capaces de encontrar una sustancia que restaura la expresión del gen normal en las células de los pacientes.
En un estudio previo realizado en el laboratorio Benvenisty, una nueva tecnología se utilizó para inducir a las células madre pluripotentes a partir de células de la piel de pacientes con X frágil. Las células madre pluripotentes tienen la asombrosa capacidad de diferenciarse en cualquier tipo de célula humana en una cultura plato.
En su último estudio (publicado en el Journal of Molecular Cell Biology), los investigadores se aprovecharon de esta capacidad para convertir las células madre en células neuronales del cerebro. Después de generar las células, que examinaron varias sustancias químicas con el objetivo de encontrar una que restaurar la expresión normal de gen FMR1. Se demostró que la sustancia 5-azaC fue capaz de borrar los grupos metilo de los elementos reguladores del gen, permitiendo la restauración eficiente de expresión FMR1 en tanto tallo y las células neuronales del cerebro.
La sustancia 5-azaC ha sido conocido durante muchos años para desactivar los grupos metilo de los elementos reguladores de genes, y también es un fármaco ya establecido para otras enfermedades. Sin embargo, esta es la primera vez que se ha demostrado con éxito para borrar la metilación en las neuronas o células madre de pacientes X frágil.
Además, los investigadores fueron capaces de demostrar que la expresión de genes se mantiene incluso después de 5-azaC retirada, lo que no hay necesidad de administrar continuamente. Esto plantea esperanzas para el uso del compuesto como un fármaco potencial para el beneficio de los pacientes X frágil.
De acuerdo con Bar-Nur, "Todavía hay una brecha importante entre la restauración de la expresión génica en las células cultivadas de los pacientes y su restauración en los pacientes, sin embargo, la constatación de que es posible restaurar la expresión génica en las células neuronales allana el camino para más el estudio de su restauración en los pacientes ". Y concluye: "Las nuevas tecnologías desarrolladas en los últimos años en el campo de células madre nos permiten llevar a cabo investigaciones que no era posible hasta hace poco."
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