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nuevas tecnicas sobre el campo que estudia el Dr. Philpot

Enviado por Paco el Abu 
nuevas tecnicas sobre el campo que estudia el Dr. Philpot
12-November-2014 19:27
Hace dos años publique este articulo.
L-DOPA La terapia para el síndrome de Angelman puede tener tanto beneficios y efectos no anticipados
13-November-2012 11:49

L-DOPA La terapia para el síndrome de Angelman puede tener tanto beneficios y efectos no anticipados Un estudio sugiere que

ScienceDaily (12 de noviembre de 2012) - El año pasado un ensayo clínico de la L-DOPA - uno de los pilares de la terapia de la enfermedad de Parkinson - se puso en marcha para el síndrome de Angelman, un raro trastorno intelectual que comparte los mismos síntomas motores como temblor y dificultad con el equilibrio . El ensayo clínico se basa en un informe de un caso de 10 años de edad, mostrando los beneficios de la droga, pero pocos estudios han explorado desde la justificación neurológica para el uso de L-DOPA para tratar rasgos parkinsonianos en el síndrome de Angelman.
Una nueva investigación de la Universidad de North Carolina School of Medicine, llevado a cabo en modelos animales de la enfermedad, ahora proporciona una justificación para este enfoque terapéutico. El estudio, publicado en línea antes de imprimir el 12 de noviembre de la revista Journal of Clinical Investigation, sugiere que la L-DOPA podía compensar la pérdida de la dopamina neuroquímicos en vías motoras del cerebro y mejorar los síntomas motores. Sin embargo, también indica que el fármaco podría añadir a una cantidad mayor de dopamina ya en vías de recompensa del cerebro y por lo tanto tienen consecuencias no previstas en la emoción y la atención.

"Los resultados fueron muy sorprendentes, porque no sé de ningún otro trastorno donde la dopamina se ve afectado de una manera en una vía cerebral y en sentido contrario en otro", dijo Benjamin D. Philpot, PhD, profesor asociado de biología celular y fisiología en la UNC.

"Si lo que vemos en los seres humanos refleja lo que vemos en los ratones, entonces sí ofrece un cierto optimismo que la L-DOPA puede proporcionar beneficios para el temblor", dijo CJ Malanga, MD, PhD, profesor asociado de neurología en la UNC. "Pero también plantea la precaución de que los investigadores podrían querer considerar la evaluación de otros aspectos del síndrome de Angelman que podrían verse afectados por la dopamina -. No sólo los síntomas motores, sino también otras características neuropsiquiátricas" Malanga y Philpot son los autores principales del estudio.

El síndrome de Angelman afecta a casi todos los uno de cada 15.000 personas. Las personas con este trastorno tienen comunicación verbal mínimo - algunos nunca hablar una sola palabra -, así como convulsiones y problemas de motor. Es causada por defectos en UBE3A, un gen implicado en el desarrollo de conexiones cerebrales. Gran parte de lo que se ha aprendido acerca de este gen ha estado en un modelo de ratón carente UBE3A.

Philpot y Malanga decidió utilizar estos ratones síndrome de Angelman modelo para explorar cómo la dopamina se ve afectado en el síndrome de Angelman. La dopamina es un neurotransmisor conocido, uno de los muchos productos químicos responsables de la transmisión de señales entre neuronas en el cerebro. En sus experimentos, los investigadores encontraron que los déficits de comportamiento observados en el modelo de síndrome de Angelman no se deben a la pérdida de células cerebrales productoras de dopamina - como en la enfermedad de Parkinson - o reducción de la producción de la neuroquímica importante.

Más bien, se ha encontrado que estaba asociado con diferencias en la liberación de la molécula de la dopamina de las células cerebrales. En concreto, la liberación de dopamina se redujo en una vía cerebral - el motor o vía nigroestriatal - y aumentó en otra - la recompensa o la vía mesolímbica. Pero en lugar de tener un efecto mayor en la recompensa, la dopamina también parece ser menos eficaz en motivar comportamiento en estos ratones.

"Una de las características interesantes de las personas con síndrome de Angelman es que por lo general tienen una disposición muy feliz y un umbral más bajo para el humor. Es interesante que hemos encontrado este efecto en el sistema de recompensa, ya que podría proporcionar una base biológica para esta feliz disposición ", dijo Philpot.

Malanga advierte que esta disposición feliz, así como la falta de habilidades de comunicación, puede hacer que sea difícil para los investigadores determinar si sus pacientes con síndrome de Angelman está experimentando las consecuencias negativas de un sistema de recompensa alterada, tales como cambios en el estado de ánimo o comportamientos compulsivos. Por lo tanto, recomienda que los ensayos clínicos evalúan muchas medidas de resultado diferentes, para asegurar que el tratamiento con L-DOPA no conduce a resultados inesperados.


Y hoy leo el siguiente articulo:
se lo mandare a dr, Philpot. porque va en la linea de sus investigaciones, y que puede ser muy interesante para la cura del Sindrome Angelman :
Trasplantes de células madre para la enfermedad de Parkinson acercándose
Fecha:
06 de noviembre 2014
Fuente:
Universidad de Lund
Resumen:
Un gran avance en el desarrollo de las células cerebrales derivadas de células madre ha puesto los investigadores en un camino firme hacia la primera vez trasplantes de células madre en las personas con la enfermedad de Parkinson. Un nuevo estudio presenta la próxima generación de las neuronas de dopamina trasplantables producidos a partir de células madre. Estas células llevan las mismas propiedades que las neuronas de dopamina que se encuentran en el cerebro humano.

Un gran avance en el desarrollo de las células cerebrales derivadas de células madre ha puesto los investigadores en un camino firme hacia la primera vez trasplantes de células madre en las personas con la enfermedad de Parkinson.
Crédito: Imagen cortesía de la Universidad de Lund
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Un gran avance en el desarrollo de las células cerebrales derivadas de células madre ha puesto los investigadores en un camino firme hacia la primera vez trasplantes de células madre en las personas con la enfermedad de Parkinson. Un nuevo estudio presenta la próxima generación de las neuronas de dopamina trasplantables producidos a partir de células madre. Estas células llevan las mismas propiedades que las neuronas de dopamina que se encuentran en el cerebro humano.

Los experimentos, realizados en modelos de rata de la enfermedad de Parkinson, revelan que la última versión de las células de la dopamina derivados de células madre imitar plenamente las características y la función de las neuronas dopaminérgicas que se pierden en la enfermedad de Parkinson. El suministro potencialmente ilimitado de células trasplantables, procedentes de líneas de células madre, abre la puerta a la aplicación clínica en una escala mucho más amplia. Los resultados se publican en la revista líder en el campo, Cell Stem Cell.
"Este estudio muestra que ahora podemos producir neuronas de dopamina en pleno funcionamiento a partir de células madre. Estas células tienen la misma capacidad que las células de dopamina normales del cerebro para llegar no sólo, sino también para conectarse a su zona objetivo en distancias más largas. Esta ha sido nuestra meta desde hace algún tiempo, y el siguiente paso es producir las mismas células en los reglamentos necesarios para el uso humano. Nuestra esperanza es que ellos están listos para los estudios clínicos en unos tres años ", dice Malin Parmar, quien dirigió el estudio realizado en la Universidad de Lund y en MIRCEN en París como parte de las redes de la UE NeuroStemCell y NeuroStemcellRepair.
Los trasplantes de células del cerebro con las células de dopamina fetales obtenidas a partir de embriones humanos ya se han realizado en algunas ocasiones, con resultados variables. En la última década, la red de la UE TRANSEURO ha estado trabajando duro para conseguir un juicio nuevo y mejorado en marcha. Ese momento es ahora aquí. En los próximos meses, un pequeño número de pacientes va a ser trasplantado con células fetales en Lund, Suecia y Cambridge, Reino Unido.
Las células fetales de dopamina que se utilizarán dentro de TRANSEURO, sin embargo, llevan algunas restricciones. En primer lugar, existe la preocupación ética de tomar tejido de fetos abortados. También está la cuestión de la disponibilidad de las células fetales, lo cual es a menudo escasa. La logística en torno a la recolección de las células para cualquier trasplante específico se debe en parte a la suerte y las circunstancias. Estas preocupaciones se resolverán a medida que se dispone de las células de la dopamina derivados de células madre en la clínica, por lo que el tratamiento accesible para los grupos más grandes de pacientes.
Los esfuerzos de colaboración dentro de las redes de la UE NeuroStemcellRepair y TRANSEURO han puesto la terapia celular en una pista más rápida hacia los pacientes que llegan. Obtención de células madre para convertirse funcionar las neuronas de dopamina, el método de la entrega de ellos a un objetivo específico, y aprender cómo conseguir que se integren en el cerebro, son todos procesos extremadamente complicados. El intercambio de ideas y de datos ha sido esencial para el éxito de estas redes, dice la profesora Elena Cattaneo, coordinadora de NeuroStemcellRepair.
"La investigación en colaboración de esta naturaleza es mucho más que los resultados que produce, sobre todo si tenemos en cuenta su potencial para ampliar los límites del conocimiento y la disolución de las barreras culturales. Desde esta perspectiva, la investigación básica y la colaboración entre las naciones se destacan una vez más como algo que el comunidad científica nunca debe distanciarse de ".
Historia de Fuente:
La historia anterior se basa en los materiales proporcionados por la Universidad de Lund . Nota: Los materiales se puede editar el contenido y duración.
Diario de Referencia :
Shane Grealish, Elsa Diguet, Agnete Kirkeby, Bengt Mattsson, Andreas Heuer, Yann Bramoullé, Nadja Van Camp, Anselme L. Perrier, Philippe Hantraye, Anders Björklund, Malin Parmar. Humano ESC-Derivado dopamina neuronas Mostrar similares preclínicos sobre eficacia y potencia para Fetal Las neuronas cuando se injertan en un modelo de rata de la enfermedad de Parkinson . Cell Stem Cell , 2014; 15 (5): 653 DOI: 10.1016 / j.stem.2014.09.017
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