traducción respuestas sobre el ensayo clínico Dr. Weeber

Hola a todos para los que no entendéis inglés, he traducido las respuestas que dió el Dr. Weeber a los padres en la Gala de la FAST del pasado 4 de Diciembre sobre el ensayo clínico. Está incluido en el boletín de la FAST del mes de Diciembre desde la página 15 a la 18 ambas inclusive.

Os copio a continuación las respuestas, perdonad por los fallos que haya podido cometer.

María - Elena 27 (del +)
Madrid.
[www.angel-man.com]


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Desayuno con el Dr. Ed Weeber y Joe Grieco (coordinador del ensayo clínico)

Respuestas a preguntas de los padres sobre el ensayo clínico.
- El ensayo clínico se hará en Tampa (Florida)
- El ensayo puede ser realizado sobre niños que no sean americanos siempre que se comprometan a viajar un mínimo de 3 veces a florida durante 2 días cada vez.
- Van a testar a los niños para ver mejorías en: forma de caminar, desarrollo cognitivo, electroencefalograma y conductas.
- Todos los detalles sobre el ensayo clínico se publicaran en www.clinicaltrials.gov.
- El ensayo se hará sobre 2 grupos de 12 niños cada uno, doble ciego, es decir, ni los científicos y médicos que llevaran a cabo el ensayo conocerán quienes están tomando medicación y quienes placebo. Una vez que acabe el ensayo se dará la información a los investigadores para que puedan analizar los resultados. Ambos grupos tomaran placebo y medicación.
- Una vez que el ensayo haya concluido se difundirá el informe sobre los resultados a través de la FAST incluso antes de su publicación. Si se obtienes resultados positivos están pensando en un ensayo mayor ampliándolo a más niños y de más edades.
- Los participantes podrán hablar de que sus hijos están participando en el ensayo.
- Para participar en el ensayo es necesario que los niños tengan confirmado el diagnóstico genéticamente.
- Hay una red para expandir el ensayo en otros países a través de agencias universitarias.
- No pueden participar niños que no tengan controladas las crisis epilépticas, que tengan además cualquier otro problema genético asociado o niños que en estos momentos están participando en otros ensayos clínicos.
- La razón por la cual se han elegido niños entre 4 y 12 años es porque menores de 4 años tienen menos probabilidades de participar de una forma significativa en los criterios de las pruebas y no mayores de 12 porque necesitan un rango pequeño de edades para estar seguros de que hay resultados positivos.
- Si hay resultados positivos entonces abrirán el grupo de edades cuando vayan a la fase III del ensayo.
- Esperan que si se obtienen resultados positivos será más fácil conseguir que la FDA (Federal Drug Association) les de una beca para la fase III del ensayo. Pero la los gobiernos se mueven realmente muy despacio en este sentido luego obtener fondos será el factor más importante.
- El ensayo costará entre 150.000-170.000$. El ensayo con más participantes y múltiples localizaciones costará cerca de 1.000.000$.
- La forma de administración de la medicación será suspensión (líquido)
- Todos los participantes recibirán la misma dosis en milígramos ajustada a su peso.
- Lo efectos secundarios esperan sean mínimos. C3 lleva siendo utilizado durante mucho tiempo luego nuestros niños no son conejillos de indias para la medicación. Esta medicación ha sido dada a muchos niños por lo que conocen los potenciales efectos secundarios que han sido reportados. Es importante que determinen la eficacia del C3 y cualquier posible efecto secundario en individuos con Síndrome de Angelman a través de un estudio controlado.
- Es muy improbable que esta droga se haya dado antes a individuos con Síndrome de Angelman o si se ha dado que se haya asociado cualquier efecto positivo con la droga.
- Ha sido utilizada la medicación para otros ensayos clínicos para problemas cognitivos y se han visto resultados positivos en unos pocos días.
- El estudio será doble ciego pero si se ven efectos profundos en el primer grupo tratado entonces se les dará la medicación a todos los pacientes y no placebo.
- Si aparece algún efecto adverso grave el niño primero irá a su médico de atención primaria y entonces se contactará con Joe Greico . La Junta de seguridad revisará y decidirá si es debido a la medicación del tratamiento o no. Si es debido a la medicación del tratamiento ellos decidirán si detener o no el ensayo.
- Han dado el C3 a ratones durante 3 semanas en inyección (porque los ratones no pueden tomar pastillas) y luego han testado a los ratones para ver las mejorías en desarrollo cognitivo y funciones motoras. La mejoría fue clara en este periodo de tiempo.
- La mejor manera de ver si los ratones tuvieron mejoría con el compuesto es el “rotord test” (supongo que es una especie de rueda giratoria) los ratones con síndrome de Angelman eran incapaces de manejar este aparato, mientras que era muy fácil para los ratones salvajes (sin defecto genético). Después del tratamiento con C3, los ratones Angelman podían manejar el rotor tan bien como los ratones salvajes. Si se da un pequeño golpe a un ratón salvaje cuando van a entrar en el cajón de ensayos, ellos pueden recordar eso la próxima vez que vayan a entrar en el cajón, se quedarán parados anticipando el golpe. Un ratón Angelman no recuerda el golpe y no se queda parado. Después del tratamiento con C3, el ratón Angelman es capaz de recordar el golpe. Si se pone a un ratón salvaje en una bañera de agua, son capaces de nadar y explorar hasta encontrar la plataforma y trepar encima. Si se les vuelve a poner entonces de nuevo en la bañera, ellos nadaran directamente hasta la plataforma usando su memoria y pistas en la habitación. Los ratones Angelman son incapaces de recordar donde está localizada la plataforma. El ratón Angelman tratado con C3 recuerda de forma similar al ratón salvaje donde está la plataforma.
- Se espera ver resultados en humanos desde unos pocos días hasta semanas.
- El equipo neurosicológico determinará si hay mejorías a través de pruebas y cuestionarios a los padres. Podremos ver mejorías en múltiples áreas incluidas la comunicación, el sueño, habilidades cognitivas, forma de andar, electroencefalograma, crisis, conductas, etc. No conocerán la amplitud de los efectos hasta que hagan el ensayo.
- No saben cuáles son las posibilidades para las personas por encima de los 30 años. Mientras que el ratón tiene la misma estructura que los humanos, los cerebros humanos son más complejos. La etiología del síndrome de Angelman en humanos es más compleja porque los humanos somos más complejos. Piensan que el mecanismo del síndrome de Angelman es genéticamente simple y de este modo pueden ser capaces de aliviar síntomas complejos con un sencillo tratamiento. Nosotros continuamos aprendiendo y desarrollándonos durante toda nuestra vida. Por lo tanto las mejorías en las habilidades de aprender ayudaran a individuos de todas las edades.
- Ante la pregunta de cómo esta medicación puede cambiar las personalidad de nuestros hijos, el Dr. Ed Weeber respondió. Esta es una cuestión filosófica y la respuesta es que nosotros no tenemos idea. Como padres nosotros queremos que nuestros hijos tengan las mejores vidas que nosotros podamos darle. Y yo pienso que es completamente entendible que queramos que nuestros hijos con síndrome de Angelman mantengan todo lo positivo de este síndrome. Desde luego nosotros esperamos que ellos no pierdan su alegría y el amor a la vida. Pero nosotros realmente no conocemos si las mejorías en el aprendizaje y la memoria y en las funciones motoras se convertirán automáticamente en la pérdida de la felicidad.
- Ante la pregunta de cual es el mecanismo de acción tiene el C-3, el dr. Weeber respondió, que era una bonita pregunta pero que no podía contestar que es el C-3 hasta que el ensayo esté aprobado. Hay cosas llamadas C3 si se busca en Google pero ninguna de ellas son el compuesto que ellos están probando.
- No es tampoco Levodopa es un ensayo completamente separado.
- No dirá nada sobre que es el C-3 hasta que el ensayo esté aprobado y publicado en www.clinicaltrials.gov. No es que estén siendo reservados pero es que hay que seguir unas reglas y hacerlo de la forma correcta.
- Para que la FDA apruebe esta medicación para un nuevo propósito, necesitan los resultados de un ensayo clínico. No estando aprobado por la FDA impedirá que ningún medico lo utilice, especialmente si no hay resultados de un ensayo clínico para el uso en individuos con síndrome de Angelman. Las compañías de seguros rechazaran el pago de esta medicación si es prescrita. Necesitan personas que hagan este ensayo y otros ensayos. No olvidemos que al final, nosotros queremos encontrar la mejor estrategia terapéutica para conseguir recuperar todos los síntomas. Necesitamos hacer ensayos para hacer estos descubrimientos y promover tratamientos para todo el mundo.
- Si hay niños que están en el estudio de Levodopa por favor que continúen con el ensayo. Están buscando resultados positivos con todos estos potenciales tratamientos. Y necesitamos saber si la Levodopa tendrá resultados positivos y la única manera de conocerlo es a través de un ensayo. No dejen la Levodopa como posible tratamiento para el síndrome de Angelman como ha mencionado anteriormente, necesitamos conocer un cocktail de diferentes drogas para conseguir la recuperación completa de los síntomas y la Levodopa podría ser uno de los que necesitemos.
- La FAST les ha dado fondos para testar 10 compuestos aproximadamente en un modelo de ratón para ver si alguno de los compuestos podría recuperar los defectos motores y cognitivos. Han llamado Compuesto 1, compuesto 2, etc. El Compuesto 1 no tuvo efectos en el ratón. El Compuesto 2 produjo crisis severas. El Compuesto 3 es uno de los que han rescatado los síntomas. Siguen testando los otros compuestos.
- No han hecho ningún estudio de lo que pasará cuando se deje de dar el C-3 a los ratones. Han utilizado su tiempo y dinero en buscar más compuestos que tengan potencial de ser terapéuticos y en los mecanismos de acción del C-3 y otros compuestos.
- Este ensayo es importante y el ensayo de la Levodopa es importante. Es importante el hacer el ensayo clínico correctamente. Necesitamos mantener la humildad y la perspectiva cuando nosotros tratamos con la ciencia. Por favor dense cuenta que vamos a una velocidad vertiginosa. También recuerden que hay otros muchos investigadores buscando nuevos medicamente y que hay otros ensayos clínicos en los que participar. Esto es solo el principio.

Gracias por la informacion esto es una nueva esperanza para nuestros hij@s y por que no decirlo para nosotros es un poco de luz, imagino que tod@s nos sintamos asi para mi ha sido ver una luz en todo esto que tanto nos esta costando sobrellebar. Espero que los resultados sean buenos y positivos.

Es absolutamente genial y lo mejor que me puede pasar en la vida, que pueda ver a Daniela curada. No termino de creérmelo, porque es tan buena noticia que supera todas las posibles.
Espero que la disfrutemos juntos algún día...